多系统萎缩症(多系统神经萎缩可以维持几年)

(健康时报谭其鑫)“每次听到一个病人走了，我都感到无能为力。不知道什么时候能有治愈的方法。”多发性萎缩患者家属徐文(化名)每隔一段时间就会听到“有人走了”的消息。

全身性萎缩是我国第一罕见病之一。到目前为止，还没有特效药。根据中国多系统萎缩诊断标准专家共识，多系统萎缩是一种罕见、进展迅速且致命的神经退行性疾病，5年后60%的患者需要轮椅。患者平均生存时间约为8 ~ 10年。

照片由受访者提供

徐的丈夫是多系统萎缩(小脑型)患者。从2016年开始，他的自理能力逐渐丧失。在与疾病抗争的漫长过程中，消耗的不仅仅是家庭的积蓄，还有治愈的希望。

“刚开始我只是口齿不清，后来渐渐地就走不顺畅了。2016年4月，医生告诉我是多系统萎缩。全世界都没有解药，我最多只能活2年。我一听，就崩溃了。”徐文回忆起丈夫确诊时的情景，语气依然激动。

徐文不想放弃。接下来他要面对的是一段极其艰难的求医之旅。

“除了类似帕金森病的运动障碍，他的血压控制、膀胱功能、脑神经都在逐渐出现问题，没有特效解药。我只能带着他从一个部门跑到另一个部门。脑神经功能下降时，我会服用艾迪苯醌，消化功能恶化时，我会服用营养补充剂，血压高时，我会服用血压控制药物…听说中医和针灸疗法能治好，我们也每个月去看中医，但就算再努力，也只会延缓病情的发展。徐文告诉健康时报记者。

一些每天都要服用的药物。照片由受访者提供

徐文记得，2017年多系统萎缩患者有500多人，现在只剩下100多人。“有时候我们恨不得花自己的钱去做科研，研发救命的药物。”

鉴于罕见病药品研发难度大、药企意愿低，2019年2月，发布了《关于罕见病药品增值税政策的通知》，明确首批21个品种罕见病药品按照简易办法减按3%的税率征收。2020年9月，罕见病药品目录再次进行动态调整，14种新批准的罕见病药品纳入第二批目录，享受相关增值税政策。

对于目前市场上没有特效药的罕见病患者，北京协和医院党委书记吴培新告诉记者，扩大交感神经用药是解决这些患者无药可用的新探索之一，而且这种探索在现实中已经有了成功的模板。2021年6月，在多方的共同努力下，在等待了83天后，罕见的“无药可用”的阵发性血红蛋白尿症患者，带着延伸的同情，使用了临床试验中的药物，使用了仍在临床试验中的药物。

与此同时，罕见病药品的审评审批正在提速。2021年，国家美国食品药品监督管理局新批准了10种罕见病药物，如利西普兰口服溶液粉，用于治疗脊髓性肌萎缩症和其他罕见病。目前，已有26种罕见病药物通过临床急需境外新药专用通道获批上市，罕见病治疗药物占三批遴选发布的81种临床急需境外药物的一半以上。

“我们最大的希望就是‘药到病除’，尽快研发出特效药并上市。在此之前，我只有一个目标，想尽一切办法拯救我的丈夫。”徐文说。

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